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中国科研人员通过基因编辑干细胞,为治愈艾滋病带来新的突破

发布日期:2020-04-09

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最近,中国的研究人员首次完成了治疗艾滋病和白血病患者的基因编辑干细胞,这意味着我们朝着治愈艾滋病的目标迈出了重要的一步。首都医科大学附属北京大学-清华大学生命科学联合中心和吴昊, 北京佑安医院的邓宏魁研究组解放军总医院第五医学中心的研究组和胡琛研究组在《新英格兰医学杂志》(新英格兰医学杂志)发表了一项题为(Crispr编辑的艾滋病毒和急性淋巴细胞白血病患者的干细胞)论文的研究,其意思是“由CRISPR基因编辑的成人造血干细胞在患有急性淋巴细胞白血病的艾滋病患者中的长期重建”。

本文论文成功代表了中国,研究人员基于CRISPR建立的成人造血干细胞CCR5基因编辑技术体系,实现了成人造血干细胞基因编辑后在人体内长期稳定的造血系统重建。同时,成人造血干细胞的基因编辑不会影响其他组织和器官以及生殖系统。

2007年,一名患有白血病和艾滋病的“患者”接受了带有CCR 5-32突变的造血干细胞移植,血清中的艾滋病病毒被有效清除,实现了艾滋病的“功能性治愈”。因此,通过基因编辑将成人造血干细胞上的趋化因子受体5基因敲除,并移植到艾滋病患者体内,可能成为艾滋病“功能性治疗”的新策略。

邓宏魁和其他学者使用第三代基因编辑技术CRISPR-Cas9编辑造血干细胞和祖细胞中的CCR5基因,并成功地将其移植到一名患有HIV-1阳性和急性淋巴细胞白血病的男性患者身上,该患者此前接受了6次化疗。值得注意的是,与之前接受了带有CCR5基因缺陷(CCR5-32)的骨髓的“伦敦患者”和“柏林患者”不同,患者的骨髓供体是血型匹配的男性,并且CCR 5没有改变。
经过19个月的随访研究,白血病患者处于持续完全缓解状态,供体细胞完全嵌合,并且可以在骨髓细胞中连续检测到CCR5基因编辑。为了初步探索治疗效果,患者暂时停止服用抗艾滋病病毒药物。在短期停药期间,经基因编辑的T细胞显示出一定程度的抗艾滋病病毒感染能力,19个月的观察未发现因基因编辑引起的靶位丢失和其他副作用。结果表明,基于CRISPR的成人造血干细胞基因编辑技术可以在患者体内实现长期稳定的基因编辑效果,编辑后的成人造血干细胞可以长时间重建人类造血系统。

结果表明,基于CRISPR的成人造血干细胞基因编辑技术可以在患者体内实现长期稳定的基因编辑效果,编辑后的成人造血干细胞可以长时间重建人类造血系统。本研究对基因编辑的安全性和有效性进行了一系列优化。首次探索了人体基因编辑造血干细胞移植的可行性和安全性。这对促进基因编辑技术在各种疾病治疗中的临床研究具有重要的参考价值和临床意义。在“患者”和“患者”之后,患者还可能成为另一个重要的艾滋病病例。

本文出自 防艾网 ,原文链接:https://www.hiv-aids.cn/news/248.html 。如若转载请注明出处。

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